Pahimmalla mahdollisella tavalla pieleen mennyt lääkekokeilu vaati yhden kuolonuhrin ja aiheutti neljälle muulle vapaaehtoiselle koehenkilölle pysyviä aivovaurioita Ranskassa alkuvuodesta 2016.

Portugalilaiskehitteisen ”BIA 10-2474” -nimisen kipulääkkeen on todettu deaktivoivan ihmisen hermosolujen valkuaisaineita suurina annoksina otettuna.

Kyseisessä tapauksessa lääkettä annosteltiin kuusihenkiselle testiryhmälle 50 milligrammaa päivässä. Kuollut mies sai vakavia, nopeasti aivokuolemaan johtaneita oireita viidentenä päivänä. Mies julistettiin kuolleeksi viikkoa myöhemmin.

Viidelle muulle koehenkilölle annettiin vielä kuudennes annos siitä huolimatta, että yksi henkilö oli jo joutunut sairaalaan. Neljä heistä sai vakavia oireita kahden päivän sisällä kuudennen annoksen ottamisesta. Viidennellä koehenkilöllä ei todettu mitään oireita.

BIA 10-2474 -lääkemolekyyli.

Viranomaisia informoitiin onnettomuudesta vasta neljä päivää myöhemmin ensimmäisen henkilön jouduttua sairaalaan. Myöhemmin kävi ilmi, että saman kipulääkkeen aiemmissa eläinkokeissa oli kuollut kaksi koiraa ja lukuisia apinoita. Portugalilainen lääkeyritys ja lääkkeen kehittäjä Bial-Portela yritti pimittää eläinkoekuolemia viranomaisilta hyvin pitkään.

Kuolleen miehen perhe on käynyt oikeustaistelua lääkekokeilun järjestänyttä, ranskalaista Biotrial-yhtiötä vastaan yli puolentoista vuoden ajan. Yhtäkään tahoa ei ole toistaiseksi tuomittu vielä mistään. Kokeellisen kipulääkkeen kaikki kokeilut on keskeytetty.

Yhtiöt rikkoivat sääntöjä tuntuvasti monessa eri yhteydessä, mutta osa vanhoista, Euroopan lääkeviraston laatimista säännöksistä mahdollisti esimerkiksi kokeilun jatkamisen, vaikka yksi ihminen oli jo saanut oireita.

Oli epäselvää, oliko lääkeaineesta edes hyötyä minkään sairauden hoidossa. Bial-yhtiöllä ei ollut mitään lupaavia takeita siitä, että ”yleislääke” BIA 10-2474:stä olisi lääkekandidaatiksi.

Euroopan unionin viranomaiset ovatkin nyt ottaneet vahingollisesta esimerkkitapauksesta opikseen. 25. heinäkuuta julkistetut, uudistetut ohjesäännöt tulevat voimaan helmikuussa 2018, ja ne tulevat koskemaan jokaista ihmisillä ensimmäistä kertaa tehtävää lääkekokeilua.

Uudistuksilla pyritään suojelemaan kokeiluihin osallistuvia vapaaehtoisia ja terveitä kokelaita entistä paremmin.

Uudet säännöt edellyttävät lääkekehittäjiä suorittamaan enemmän kattavia kehitysvaiheen testejä, jotka määrittelevät sen, miten tuntematon lääkeaine sitoutuu kohdereseptoriin ja sen, onko lääkeyhdisteellä mahdollisia sivuvaikutuksia.

Uudistukset tarkentavat myös annosteluun liittyviä ohjesääntöjä, kohdehenkilön terveydentilan tarkkailuun liittyviä seikkoja ja riskitilanteiden minimointiin sekä niiden koordinointiin vaikuttavia pakkotoimia.

Lääkekehittäjien tulee jatkossa analysoida kaikki aiempi tutkimusdata huolellisemmin, ennen kuin he siirtyvät seuraavaan vaiheeseen testauksessa.

Koe, jossa yhdenkin lääkeainetta ottavan henkilön epäillään mahdollisesti saaneen haitallisia oireita kyseisestä lääkkeestä, on keskeytettävä välittömästi. Vähäisetkin oireet ja epäilykset (muutoin terveellä koehenkilöllä) riittävät keskeytykseen.

Uudistettuja ohjesääntöjä pidetään tietyistä kulmista katsoen vielä riittämättöminä.

”Lääkekehittäjät haluavat, että tutkimukset hoidetaan nopeasti pois alta ja näyttää siltä, että Euroopan lääkevirasto mukailee heitä tässä” latasi Saksan tutkimusetiikan komiteoiden pääjärjestön puheenjohtaja, professori Joerg Hasford Science-lehdelle.

Monivaiheiset tutkimukset vetävät rahoittajia helpommin puoleensa, koska niissä on vähemmän byrokraattisia prosesseja: hyväksyntää tarvitsee hakea ja osallistujista tulee koota tietopaketti vain kerran.

Euroopan lääkeviraston edustaja totesi Science-lehdelle sähköpostitse, että ohjesääntöjen tulee soveltua moninaisiin tilanteisiin. Edustajan mukaan virasto ei kuitenkaan kykene toteuttamaan kaikkia tilanteita ratkaisevaa sääntökirjaa.

Onko EU:lla sitten todella toimivia työkaluja Ranskan kaltaisten tapausten ehkäisemiseksi vastaisuudessa vai ovatko säännöt vain muodollisia, ja kuinka hyvin lääkeyhtiöt noudattavat uusia sääntöjä? Se nähdään ensi vuonna.